可与新生儿Fc受体结合并降低循环中的免疫球蛋白抗体

最近几天，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力。

基于此，efgartigimod成为首个且目前唯一获FDA批准的FcRn拮抗剂，也是首个获批的专门针对减少致病性免疫球蛋白这一gMG潜在驱动因素的疗法为攻克全身性重症肌无力提供了全新的治疗手段

作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，重症肌无力因病程长，难治疗，多复发受到关注早在2018年，重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》全身型重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，其中IgG抗体会破坏神经与肌肉之间的沟通，导致人体虚弱和可能危及生命的肌无力超过85%的重症肌无力患者在发病24个月内进展为gMG，可能影响全身肌肉，进而导致极度疲劳和面部表情，言语，吞咽和活动困难，在更危及生命的情况下，可能因为呼吸衰竭，肺部感染等导致死亡确认有乙酰胆碱受体抗体的患者约占gMG总人群的85%

efgartigimod是一款人IgG1抗体片段，可与新生儿Fc受体结合并降低循环中的免疫球蛋白抗体乙酰胆碱受体自身抗体在神经肌肉接头处的作用是gMG的关键驱动因素efgartigimod的获批是基于全球3期临床研究ADAPT的结果，该结果已发表于2021年7月出版的《柳叶刀#8226，神经病学》

ADAPT研究是一项26周的随机，双盲，安慰剂对照的全球性，多中心临床研究，旨在评估efgartigimod在gMG患者中的安全性和疗效北美，欧洲和日本共有167名成人gMG患者入组该研究

ADAPT研究旨在实现个体化治疗方式，包括初始治疗周期和基于临床评估的后续治疗周期，其达到了主要研究终点，表明与安慰剂相比，efgartigimod治疗后，有明显更多的乙酰胆碱受体抗体阳性的gMG患者是重症肌无力日常生活评分应答者应答者定义为在第一个治疗周期内MG—ADL 评分至少改善2分且持续时间至少4周此外，efgartigimod治疗后患者的定量重症肌无力评分的应答率也明显高于安慰剂应答者定义为第一个治疗周期内QMG评分至少改善3分且持续时间至少4周该临床研究也证实了efgartigimod在gMG中具有良好的安全性最常见的不良反应是呼吸道感染，头痛和尿路感染

再鼎医药创始人，董事长兼首席执行官杜莹博士表示，中国大约有20万名全身型重症肌无力患者，希望尽快将efgartigimod带给有巨大临床需求的这些自身免疫性疾病患者。

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