两款罕见病领域创新产品“中国首秀”分别治疗庞贝病和罕见血液系统急症

在今天的第五届中国国际进口博览会上，赛诺菲在罕见病领域的两款创新产品亮相中国:全球首个获批的纳米抗体药物Cablivi和庞贝氏病新一代酶替代疗法药物Nexviazyme。

Cablivi是全球首个获批的纳米抗体药物，也是首个靶向治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的药物aTTP是一种罕见的血液急症，死亡率极高今年10月，卡布里韦获得诺贝尔医学奖盖伦奖最佳生物技术产品奖提名，Nexviazyme是用于治疗庞贝氏病的新一代酶替代疗法药物被FDA授予突破性疗法称号，可显著改善庞贝氏症患者的呼吸功能和运动能力

苏州大学附属第一医院血栓科副主任于教授介绍说，Cablivi是全球首个也是唯一一个针对成人和青少年获得性血栓性血小板减少性紫癜批准的新疗法，可显著缩短患者血小板计数达到正常，器官损害标志物恢复正常的时间得到了国内外指南的一致推荐

复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师朱文华教授介绍，庞贝氏病是一种罕见的常染色体隐性遗传病如果患者得不到及时治疗，将导致多个器官和系统的不可逆进行性损害，从而需要长期依赖轮椅和呼吸机，并导致过早死亡Nexviazyme的出现有望在未来为庞贝患者提供新的治疗选择

赛诺菲全球事业部中国区总经理谢丽娟表示，今年，我们带来了两款重量级产品‘中国首秀’，分别用于治疗庞贝氏症和罕见血液急症上市后，他们将填补国内临床空白，希望继续为困境中的患者带来生命希望

如今，我们也逐渐开始关注有近百名患者的罕见病他们的疾病诊疗和用药保障，不仅与患者本人息息相关，也关系到社会扶贫这个大问题中国罕见病联盟常务理事，中国医院协会副会长李表示，希望有更多的力量加入到罕见病管理中国模式的探索中来，为罕见病寻找定制化的诊疗保障体系

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